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395在海量的分子数据库里，AI就像个“捕捞达人”，能迅速找到对罕见病治疗具有潜力的有效化合物。最近，南京邮电大学生物医学工程专业一研究团队开展了“罕见病的AI新药筛选方法与平台开发”项目，利用人工智能技术，缩短罕见病新药研制周期。
罕见病，是指那些发病率低、患病人数少的疾病。资料显示，全球大概有4亿左右的罕见病患者。这意味着，每30个人中，可能就有1个人被罕见病折磨。
目前，罕见病的种类已远远超过了7000种，但仅有5%的罕见病获得了有效的治疗批准。
澎湃新闻了解到，该项目搭建了一个针对罕见病药物分子虚拟筛选的平台。该平台基于已有的小分子活性数据，利用新型的人工智能算法模型筛选出有效的生物分子，来促进相应类型的罕见病后期药物研究。
简单来说，该平台能够扩大对罕见病治疗可能有效的化合物搜索范围，加速新的有效潜在药物分子的预测，降低研发时间和人力成本。用户登录平台后，只需要选择模型，输入相关的分子式以及用户邮箱，就能得到相关的预测结果。
一般来说，在药物研究的前期，研发人员要去海量的化合物分子库里搜索，逐一进行实验测试，找到对重要靶标有作用的分子化合物。“这是现代药物设计临床前必经的过程，找到有效化合物，才能进行下一步的分子改造和生物实验。”南京邮电大学地理与生物信息学院的吴建盛老师说。
利用人工智能算法平台，药物研发人员可以扩大有效化合物的搜索的范围，减少进入实验阶段的化合物数量，缩短罕见病药物的前端研发时间。“人工智能技术如果能充分应用于新药设计的研究，将大幅降低药物研发机构对罕见病的的研发成本和周期，也会吸引更多人来关注罕见病的药物研究。”吴建盛说。
资料显示，一种药物从筛选到成功上市，平均需要10余年的时间，研发成本更是高达近3.5亿美元。此外，临床阶段的候选药物淘汰率高达90%。
其实，国外相关的药物筛选平台很多，不过一般都是各大药企和机构持有自己相应的数据，这些数据比较敏感，涉及各种数据样本、个人隐私等，很少会对外开放。所以，罕见病的药物研发一直缺乏广泛的有效数据。
当然，目前国内也有较多的药物筛选平台，不过大部分都是通用型平台，很少有专门针对罕见病的。对于罕见病有效治疗的药物分子筛选以及研究，在国内也是处于刚刚起步的阶段。目前，该项目平台还在研究完善阶段。
